第五百一十六章 原研药齐头并进

海市，华山医院神经内科。

“笃笃笃！”郑佳敏定了定神，带着女儿敲门而入。

“是你啊，甜甜的药吃完了？”里面的医生认识她，当即笑着打了个招呼。

“嗯，刘医生您好，”郑佳敏点点头，将手上的病例递过去，脸上露出笑容。

“今天是您值班啊，这是孩子的病例，麻烦您再开一个疗程的药。”

说话间，她坐在椅子上，将女儿抱在腿上。

这是一个6岁左右的女孩，扎着两个小辫子，正好奇地东张西望。

刘医生一边看着检查报告，一边问道：“孩子最近病情有所缓解吗？发作频率怎么样？还发烧吗？”

郑佳敏回忆着孩子的情况，缓缓说道：“还可以，这几年病情已经有所缓解了，除了发烧的时候要格外注意，其他时候都挺正常的。”

“目前大概是每个月会发作个一两次，一般来说不是很严重，打一针安定就能缓过来。比起四年前刚发作那会，已经好太多了。”

刘医生点点头：“这个婴儿难治性癫痫啊，确实很麻烦，平时千万不能有丝毫松懈，万一发作严重的话，要及时送ICU抢救。”

“嗯嗯，我知道的，平时我都注意着，不能给孩子吃撑，也不能让她过于兴奋，要好好睡觉，不能便秘。巧克力，咖啡，什么的，都不能给她吃，否则就完蛋了。”

郑佳敏认真地回答道：“除了这个，我平时有空就会在网上看看资料，这个什么Dravet综合症，我都记得呢，据说目前没有特效药，只能吃一些药物缓解症状，减缓发作频率，治愈不了。”

“时间久了，这些药还会出现耐药性，所以我给她吃药小心着呢，不求有功但求无过，不追求彻底不发作，一个月发作一两次的频率也能接受的。”

说到这里，她突然想起来什么似的，满怀期待地问道：“上次我托您打听的那个咪达唑仑鼻喷雾剂，现在引进国内了吗？”

刘医生扶了扶眼镜，沉吟道：“咪达唑仑啊，我记得是7年前就在国外上市了，属于市场上第一个能以鼻喷方式中止癫痫状态的药物，这两年好像有消息说要进入国内，风声一时搞得很大，但是最近据说已经放弃了。”

“啊？为什么？”郑佳敏一脸急切地问道。

刘医生解释道：“原因是这样的，这个药在国外获批了孤儿药资格，但是它的适应症为癫痫持续状态或连续多次发作，而非Dravet综合症，所以不符合国内的121种罕见病。”

“你也知道，癫痫是一种普遍的神经系统疾病，不属于罕见病，所以这个药就没办法按照罕见病治疗药物的标准引进国内，也无法享受国家的快速引进，免临床上市等一系列优惠政策。”

“如果这个药要按照癫痫用药引进国内，就还需要再做临床试验，投入激增，企业没办法承担，所以就放弃了。”

“怎么会这样？”郑佳敏脸上又是伤心，又是失望。

她本来对这个药物很期待，以为引进国内已经是板上钉钉的事情，想着上市以后起码算一种对症药物，能够极大缓解女儿的病情。

万万没想到，竟然会是这样一种结果。

不过她对药企也没什么埋怨，能够理解人家想要赚钱的心思。

既然研发出一款新药，肯定是要按照病人最多的病症注册，这样才能卖出更多的药，不可能反而按照孤儿药这种罕见病注册。

可这样一来，就没办法享受罕见病的各种便利政策，省去临床试验的成本了。

只能说有得必有失，各有各的难处。

“唉，要是国内也有能够对症的药物就好了，就不用苦苦寻觅进口药而不得。”

这样的想法在脑海中浮现，她不禁沮丧不已：“罕见病还是重视得不够，国内只有三清在做这方面的仿制药，可三清一家也做不过来。”

“我再给你开两盒氯巴占吧。”刘医生开口道。

郑佳敏回过神来，点点头。

刘医生斟酌着问道：“还是三清的药吗？最近也有几家国产厂家在做氯巴占仿制药，药效都不错，价格更便宜，性价比很高……”

郑佳敏打断他，语气坚定地说道：“没事，就开三清的氯巴占吧，它家药效果好，孩子吃惯了，别家的药我不放心。”

刘医生笑了笑，没再说话，刷刷开好了药。

郑佳敏带着女儿取了药，打了个车回家。

坐在车上，看着窗外熟悉的街景，她忽然悲从中来，鼻头一酸，两行热泪从眼角流了下来。

从女儿第一次癫痫发作到现在，已经五年了，她清楚地记得，那是一个周六的早晨，丈夫抱着孩子，阳光从窗外照进来，把房间烘得很暖和。

孩子可能是热到了，双手不受控制地举了起来，眼神变得呆滞，眼睛也开始往一边倾斜，大声喊她也没有反应。

这次癫痫持续了15分钟，他们一开始还手足无措，不知道该怎么办。

眼见女儿粉红色的嘴唇慢慢地开始变紫，又变得灰白，始终没有缓解，才惊慌着打车去了医院，住进了ICU。

出院一周后，女儿再次因为发热抽搐被送进医院，这次确诊了Dravet综合症，一种SCN1A基因突变导致的儿童罕见病。

他们夫妻俩能在海市这样的一线城市定居，算是高知分子，但对于这样的结果，也是一脸懵逼。

Dravet综合症？从未听说过。

但基因突变导致的儿童难治性癫痫，他们听懂了。

郑佳敏至今仍然印象深刻，那天，临下班时，她接到基因公司的电话，正式确认女儿的病症，当时就觉得胸口一阵发闷，喘不上气来，整个人都不行了。

因为怕老人担心，她不敢告诉家里人，跟丈夫两人找了个下楼散步的借口，在小区里绕着走了一圈又一圈，迟迟无法接受女儿得了绝症这一真相。

走了一晚上，回去的时候，经过一个小花园，看到一道从里面锁住的铁门。

两人站在铁门前，觉得整个世界就像这个花园一样，被铁门彻底锁住了，心情瞬间就崩溃了，忍不住抱在一起，嚎啕大哭。

后来，足足花了半年的时间，两人才平静地接受了现实，开始查看大量相关文献，才发现其实没有那么恐怖。

患有Dravet综合征的孩子，婴儿时期进出ICU的很多，还可能随时面临瘫痪和猝死。

2岁以后会缓解很多，危险性大大降低。

但癫痫的发作没法控制，她和丈夫也不知道下一次发作会是什么时候，会持续多长时间，可能是几分钟，也可能是三四十分钟，甚至一个小时，每一次都让他们胆战心惊。

现在女儿虽然还是ICU的常客，但两人已经能够坦然面对，没那么焦虑了。

唯一让他们担忧的就是，没有特效药，只能服用常规抗癫痫药物，不但无法治愈病情，就连癫痫发作也不能控制。

从某种程度上来说，也算是一种绝症。

所以，除了时刻关注其他的药物，为未来做好打算，她也不知道该做什么，只能听天由命。

这5年，对于她这个小家庭来说，生活就如同一张废纸，皱纹满面，却又无从说起。

癫痫犹如一个大漩涡，将其裹挟，让她的世界里，那一扇小门，关得紧紧地，不透一丝光。

华山医院离家比较远，她脑中思绪万千，不知不觉中一股倦意涌来，渐渐陷入沉睡。

突然，嗡嗡嗡的震动声将她唤醒。

一看，竟然是刘医生的来电，当初住院的时候，记下了他的电话，问过一些病情方面的事。

“喂，刘医生，伱好，什么事啊。”郑佳敏强打精神，语气含混地问道。

“甜甜妈是吧，有个好消息要告诉你，Dravet综合征有新的基因药物了。”电话里，刘医生的声音很兴奋。

“什么？”郑佳敏简直不敢相信自己的耳朵。

刘医生也非常激动，喋喋不休地解释道。

“呵呵，我也是才知道的，三清集团新研发了一种抗癫痫的基因药物，在我们医院刚开始临床试验，但其他医院已经有一些患者接受了治疗，反馈过来的疗效相当好。”

“接受过这种基因治疗的患儿，自发性癫痫发作平均减少了约80%，其中一些患儿甚至彻底不再有癫痫发作了，并且这种疗法对于小孩的认知鞥能力，没有任何负面影响。”

“由于这种药物，起效方式是让异常的神经元细胞兴奋性降低，从而恢复正常，而不是针对特定的疾病，因此对癫痫类疾病具有相当的普适性，同时还能够解决患者的耐药性困扰。”

“我看到了临床一期，二期的实验报告，数据显示，所有患者的癫痫发作都得到了缓解，缓解程度非常令人惊叹。”

“这种基因治疗，虽然无法彻底解决SCN1A基因突变问题，但对Dravet综合征来说，应该是唯一的治疗方案了。”

“你家甜甜如果想参加的话，就赶紧来医院报名吧。”

“太好了，我马上来。”郑佳敏激动得声音都颤抖了。

三清集团的基因药物非常出名，可谓是如雷贯耳，女儿本来就是基因突变导致的疾病，从这个方向来进行基因治疗，一听就很有希望。

她挂断电话，擦去眼角隐隐的泪痕，急切地拍打着前座的背椅。

“师傅，我要换地址，麻烦你给我再开回去。”

“对，就是上车的地方，华山医院。”

的士师傅也听到了对话，知道治病要紧，二话不说，在前面路口一个掉头，往来路疾速驰去。

郑佳敏坐在后面，将一脸懵懂的女儿紧紧抱在怀里，含笑看向窗外。

这一次，想到女儿的病情，她心里没有沮丧，没有失望，而是充满了希望。

心里那扇门，似乎不再紧闭，而是开了很大的一条缝。

阳光倾泻进来，春光无限，希望也无限。

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昆市，三清总部。

卫康将身体往后一靠，舒展着四肢，长长吐出一口气。

看了一下午的项目资料，他脑子有些昏沉，不过总体来说，各项目进展喜人。

“呼，今年进临床的药物有些多，除了降糖药，消炎药，哮喘药这些常规药物，在泌尿领域出了一款王牌药物，各项临床反馈都非常乐观。”

“还有去年研发的几款精神类药物，也都进入了临床三期，精神药物临床周期长，一年多能有这个进度，已经相当不错了。”

“基因实验室又出了一个王炸，抗癫痫的基因药物，效果惊人，足以填补该领域多项空白，市场前景广大。”

“癫痫这项疾病，主要发作人群为儿童和老年患者，全国有数百万人，如果真的能顺利上市，对广大患者来说是最大的福音。”

“除此以外，还有两款抗抑郁和抗焦虑的改良新药，对常见一线药物的晶型和分子式进行了改进，加入了一些新的辅剂。”

“跟同类药物相比，药效倒是其次，提升不算太大，主要是不良反应大大减少，从临床试验看来，患者的反响都还不错。”

“目前看来，所有新药中，最亮眼的就是这三款了，分别是治疗慢性肾衰竭的药物，治疗癫痫的基因药物，以及治疗社交恐惧症的药物。”

“全都是该领域的创新型药物，目前还未有同类新药正式上市，可以加大力度推进，尽快抢占市场。”

“其他厂家有相关的研发项目，但是效果没有三清的好，也是处于临床阶段，只要我们抢到首发，就能形成先手优势。”

“呵呵，三清精神类药物领域再次拔得头筹，走在了前列，真是可喜可贺。”

卫康想着新药项目的临床实验报告，不由欣慰地笑了。

随即，他目光看向最后一款新药，对于这款新药，他在开发政策上，有一些想法，迟迟无法拿定主意。

“剩下这款抗氧化药物，同样前途远大。”

“抗氧化是一个非常火热的概念，跟抗衰老联系在一起，可谓是热火烹油，广受追捧。”

“任何东西，不管是药物也好，化妆品也好，食物也好，只要跟抗衰老联系在一起，就没有不赚钱的。”

“人们对延缓衰老的渴望之情，数千年来都未曾有丝毫减弱。”

“这是难得的一个上下通吃的领域。”

“只不过抗衰老的话，临床试验的周期就更久了。”

“一般来说，延缓衰老的药物，是最适合做成保健产品的。

“但是药三分毒，任何药物都是双刃剑，这其中的度，很难把握，最好还是成为处方药，让医生来把关。”

“否则万一有老人买回去乱吃，吃出毛病来，公司的口碑还要不要了。”

(本章完)